对话爱永星辰：AI助力真实世界证据研究，加快形成新质生产力

　　中国经济网11月15日讯（记者 郭文培）从研发到生产，从流通到使用，小小一粒药，牵动大民生，需要全生命周期的管理。

　　日前，AI与生物医药双向赋能交流大会暨MAH标准生态产业园华东园开园仪式在杭州算力小镇举办。爱永星辰集团副总裁朱赟与爱永星辰人工智能和大数据实验室主任郝碧波做客中国经济网《医药大咖谈》时指出，纵观医药行业发展，研发资源多聚焦在前端，而忽略了上市后研究，行业应注重药物全生命周期的管理。在这方面，可以在人工智能方面寻求突破，加快形成新质生产力。为此，其所在的爱永星辰成立了MAH标准生态产业园华东园和爱永星辰人工智能和大数据实验室，将助力真实世界研究，更好造福人民健康。

　　聚焦上市后，注重药物全生命周期管理

　　2015年，国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）提出开展药品上市许可持有人（MAH）制度试点，2019 年，新修订的《中华人民共和国药品管理法》实施，MAH制度在我国正式落地，上市许可与生产许可分离。

　　“制度大力鼓励创新，对药品研发、生产、经营、使用都有了明确的管理要求，强调了药品全生命周期的管理。”朱赟说，药品监管“四个最严”背景下，对药品安全提出了更高要求。因此，无论是前端的研发生产，还是后端的流通使用，都需要加强投入。比如，7月1日起施行的《中药注册管理专门规定》，第七十五条规定：持有人应当加强对药品全生命周期的管理，加强对安全性风险的监测、评价和分析，应当参照相关技术指导原则及时对中药说明书【禁忌】、【不良反应】、【注意事项】进行完善。其中，中药说明书【禁忌】、【不良反应】、【注意事项】中任何一项在本规定施行之日起满3年后申请药品再注册时仍为“尚不明确”的，依法不予再注册。

　　图为爱永星辰集团副总裁朱赟。

　　在朱赟看来，从当前大环境来看，加强药械上市后研究正当其时。一方面，利于公众安全用药；另一方面，利于医药产业高质量发展。朱赟举例：“实际上在前端，药监部门颁布了很多标准，种植端有GAP、实验室试验有GLP、临床试验有GCP、生产端有GMP、流通端有GSP，但学术推广和上市后研究尚缺乏明确的标准和指引。我们希望能和主管部门、行业协会等共同推动以上标准的建立，促进行业更加规范，这是我们想做的一件事情。”

　　以AI作答，助力真实世界证据研究

　　郝碧波坦言：“过去，不少人认为，药物研发生产出来后被患者使用，它的研发阶段就结束了，没有对药物上市后给予足够重视。事实上，在患者使用后，药物的价值才真正被发挥出来，我们应该投入更多关注在上市后，注重药物全生命周期的管理，尤其加强真实世界的研究。”

　　图为爱永星辰人工智能和大数据实验室主任郝碧波。

　　所谓真实世界研究是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益－风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。而随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，并为药物临床研究普遍采用。但RCT有其局限性：一是RCT的研究结论外推于临床实际应用时面临挑战，如严苛的入排标准使得试验人群不能充分代表目标人群，所采用的标准干预与临床实践不完全一致，有限的样本量和较短的随访时间导致对罕见不良事件探测不足等；二是对于某些疾病领域，传统RCT难以实施，如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病；三是传统RCT或需高昂的时间成本。因此，在药物研发和监管领域如何利用真实世界证据（Real World Evidence，RWE）评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。

　　“从国内整体看，真实世界研究正从快速发展逐渐走向成熟。一方面，国家给予了很多重视和支持。同时也在海南博鳌乐城开展临床真实世界数据应用试点，为我国药品医疗器械审评审批制度改革探索新方法。另一方面，很多的科技公司、药企、临床医生等都在摸索和尝试真实世界研究。”谈及行业发展，郝碧波指出，尽管发展炙手可热，但行业仍然面临不少挑战。

　　郝碧波一一介绍：“一是数据获取及数据治理难题。当前来看，数据分散在不同医疗机构中，各家医院的数据没有得到有效整合。同时，在合规使用时，医疗数据本身的所有权，究竟是患者还是医院？还需要政策法规上给予进一步明确。二是数据获取后，多个独立医疗机构的数据怎么汇总整合，这方面目前尚不是很成熟。欣喜的是，一些‘国家队’也在成立区域性医疗大数据平台，以省级单位的医疗大数据平台已逐步建立起来。那么，在国家强监管背景下，企业如何在法律法规要求下，更合理地利用数据还需要进一步探索。三是行业当前尚未建立完备的标准、体系和方法，还处于不断摸索过程中，如何逐步去迭代？

　　针对上述挑战，爱永星辰给出答案：聚焦于人工智能。11月8日，坐落于杭州临平算力小镇的爱永星辰人工智能和大数据实验室将正式投入使用。从产业、数据、算力、人才等多方面进行部署，进一步夯实其在人工智能技术、数据科学、生物医学、生物统计学、药物经济学等交叉学科资源和能力，稳步推进生命健康产业数实融合服务生态体系化建设。

　　　呼吁多方协同，共建中医药真实世界研究体系标准

　　“要采集这些数据，就必须用到先进的AI技术。当然，除采集数据外，还需要数据治理、数据分析，所以我们就在杭州算力小镇成立了MAH标准医药产业园华东园、人工智能和大数据实验室。华东片区几个规模以上的药械上市后服务商，将正式和我们一起入驻杭州。”朱赟说，“我们不生产一粒药，但每粒药我们都可以为它提供服务赋能。聚焦药械上市后，我们希望能够引领行业发展。”

　　“中医药承载着五千年的深厚历史底蕴，如何用今天的语言和方法来讲好中医故事，以充分发挥其价值？我们可以利用真实世界研究等先进工具，来深入挖掘中药的潜力。” 在郝碧波看来，真实世界研究不仅适用于传统西药，也应广泛应用于中医药领域。虽然近年来中医药已经取得显著进展，但在传承和发展方面仍面临许多挑战。利用现代技术推动中医药的发展，真实世界研究显得尤为重要。然而，鉴于中医药体系的特殊性，其在真实世界研究中的应用与传统西药研究方法存在显著差异，这要求行业加快步伐，在探索过程中完善适用于中医药的研究方法和评价体系。

　　提取数据、整合数据、分析数据是真实世界研究的关键要素，需要多方协同发力。因此，郝碧波呼吁，主管部门、科技公司、药械企业、临床医生等都能投入更多关注在上市后，期待能出台更多的行业标准和方法论，切实做到“以患者为中心”，保障广大人民群众的健康权益。

　　据了解，早在2018年，爱永星辰就开始布局了药械上市后综合服务市场，在市场准入、商业管理、学术推广、上市后评价、药物警戒和质量管理深耕，形成以“药械上市后综合服务产业互联网平台、MAH标准生态产业园、数实融合真实世界研究、产业投资”为主营业务的产业化布局，更加科学、全面、有效地对药品、医疗器械产品的安全性、有效性和质量可控性进行保障。